Izpratne par mielofibrozi

Saturs

• Kas ir mielofibroze?
• Kādi ir simptomi?
• Kas to izraisa?
• Vai ir kādi riska faktori?
• Kā tas tiek diagnosticēts?
• Kā to ārstē?
• Ārstē anēmiju
• Palielinātas liesas ārstēšana
• Apstrādājot mutētus gēnus
• Eksperimentālās procedūras
• Vai ir kādi sarežģījumi?
• Dzīvo ar mielofibrozi

Kas ir mielofibroze?

Mielofibroze (MF) ir kaulu smadzeņu vēža veids, kas ietekmē jūsu ķermeņa spēju ražot asins šūnas. Tas ir daļa no slimību grupas, ko sauc par mieloproliferatīvajām jaunveidojumiem (MPN). Šie apstākļi liek kaulu smadzeņu šūnām pārstāt attīstīties un darboties tā, kā vajadzētu, kā rezultātā veidojas šķiedraini rētaudi.

MF var būt primārs, kas nozīmē, ka tas notiek pats par sevi, vai sekundārs, kas nozīmē, ka tas rodas no cita stāvokļa - parasti tāda, kas ietekmē jūsu kaulu smadzenes. Arī citi MPN var virzīties uz MF. Lai gan daži cilvēki gadiem ilgi var paiet bez simptomiem, citiem ir simptomi, kas pasliktinās, jo kaulu smadzenēs rodas rētas.

Kādi ir simptomi?

Mielofibrozei ir tendence lēnām parādīties, un daudzi cilvēki simptomus sākumā nepamana. Tomēr, tā progresējot un sākot traucēt asins šūnu ražošanu, tās simptomi var ietvert:

• nogurums
• elpas trūkums
• zilumi vai viegli asiņošana
• sāpju vai pilnuma sajūta kreisajā pusē, zem ribām
• nakts svīšana
• drudzis
• kaulu sāpes
• apetītes zudums un svara zudums
• deguna asiņošana vai smaganu asiņošana

Kas to izraisa?

Mielofibroze ir saistīta ar ģenētisku mutāciju asins cilmes šūnās. Tomēr pētnieki nav pārliecināti, kas izraisa šo mutāciju.

Kad mutācijas šūnas replicējas un dalās, tās nodod mutāciju jaunām asins šūnām. Galu galā mutētās šūnas pārspēj kaulu smadzenes spēju ražot veselīgas asins šūnas. Parasti tas izraisa pārāk maz sarkano asins šūnu un pārāk daudz balto asins šūnu. Tas arī izraisa rētu veidošanos un jūsu kaulu smadzeņu sacietēšanu, kas parasti ir mīksta un poraina.

Vai ir kādi riska faktori?

Mielofibroze ir reti sastopama tikai aptuveni 1,5 no katriem 100 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs. Tomēr vairākas lietas var palielināt tā attīstības risku, tostarp:

• Vecums. Kaut arī mielofibroze var būt jebkura vecuma cilvēkiem, parasti tā tiek diagnosticēta personām, kas vecākas par 50 gadiem.
• Vēl viens asins traucējums. Dažiem cilvēkiem ar MF tas attīstās kā cita stāvokļa, piemēram, trombocitēmijas vai policitēmijas veras, komplikācija.
• Ķīmisko vielu iedarbība. MF ir saistīta ar pakļaušanu dažām rūpnieciskām ķimikālijām, ieskaitot toluolu un benzolu.
• Apstarojuma iedarbība. Cilvēkiem, kuri ir bijuši pakļauti radioaktīviem materiāliem, var būt paaugstināts MF attīstības risks.

Kā tas tiek diagnosticēts?

MF parasti tiek parādīts ikdienas pilnā asins skaitā (CBC). Cilvēkiem ar MF parasti ir ļoti zems sarkano asins šūnu līmenis un neparasti augsts vai zems balto asins šūnu un trombocītu līmenis.

Balstoties uz jūsu CBC testa rezultātiem, ārsts var veikt arī kaulu smadzeņu biopsiju. Tas nozīmē nelielu kaulu smadzeņu parauga ņemšanu un rūpīgāku izpēti, lai noteiktu MF pazīmes, piemēram, rētas.

Jums var būt nepieciešams arī rentgena vai MRI skenēšana, lai izslēgtu citus iespējamos simptomu vai CBC rezultātu cēloņus.

Kā to ārstē?

MF ārstēšana parasti ir atkarīga no jūsu simptomu veidiem. Daudzi bieži sastopami MF simptomi ir saistīti ar MF izraisītu pamata stāvokli, piemēram, anēmiju vai palielinātu liesu.

Ārstē anēmiju

Ja MF izraisa smagu anēmiju, jums var būt nepieciešams:

• Asins pārliešana. Regulāra asins pārliešana var palielināt sarkano asins šūnu skaitu un mazināt anēmijas simptomus, piemēram, nogurumu un vājumu.
• Hormonu terapija. Vīriešu dzimuma hormona androgēna sintētiskā versija dažiem cilvēkiem var veicināt sarkano asins šūnu veidošanos.
• Kortikosteroīdi. Tos var lietot kopā ar androgēniem, lai veicinātu sarkano asins šūnu veidošanos vai samazinātu to iznīcināšanu.
• Recepšu zāles. Imūnmodulējoši medikamenti, piemēram, talidomīds (talomīds) un lenalidomīds (Revlimid), var uzlabot asins šūnu skaitu. Tie var palīdzēt arī ar palielinātas liesas simptomiem.

Palielinātas liesas ārstēšana

Ja ar MF ir palielināta liesa, kas rada problēmas, ārsts var ieteikt:

• Staru terapija. Radiācijas terapijā tiek izmantoti mērķēti stari, lai iznīcinātu šūnas un samazinātu liesas izmēru.
• Ķīmijterapija. Dažas ķīmijterapijas zāles var samazināt jūsu paplašinātās liesas izmēru.
• Ķirurģija. Slenektomija ir ķirurģiska procedūra, kuras laikā tiek noņemta jūsu liesa. Jūsu ārsts to varētu ieteikt, ja nereaģējat labi uz citām ārstēšanas metodēm.

Apstrādājot mutētus gēnus

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde 2011. gadā apstiprināja jaunu narkotiku ar nosaukumu ruxolitinib (Jakafi), lai ārstētu simptomus, kas saistīti ar MF. Ruxolitinib mērķis ir īpaša ģenētiska mutācija, kas var būt MF cēlonis. Klīniskajos pētījumos tika pierādīts, ka tas samazina palielinātu liesu izmēru, samazina MF simptomus un uzlabo prognozi.

Eksperimentālās procedūras

Pētnieki strādā pie jaunu MF ārstēšanas metožu izstrādes. Lai gan daudziem no tiem ir nepieciešami turpmāki pētījumi, lai pārliecinātos par to drošību, dažos gadījumos ārsti ir sākuši lietot divus jaunus ārstēšanas veidus:

• Cilmes šūnu transplantācija. Cilmes šūnu transplantātiem ir potenciāls izārstēt MF un atjaunot kaulu smadzeņu darbību. Tomēr procedūra var izraisīt dzīvībai bīstamas komplikācijas, tāpēc to parasti veic tikai tad, kad nekas cits nedarbojas.
• Alfa interferons. Alfa interferons ir aizkavējis rētaudu veidošanos kaulu smadzenēs cilvēkiem, kuri ārstējas agrīni, bet, lai noteiktu tā ilgtermiņa drošību, ir jāveic vairāk pētījumu.

Vai ir kādi sarežģījumi?

Laika gaitā mielofibroze var izraisīt vairākas komplikācijas, tai skaitā:

• Paaugstināts asinsspiediens jūsu aknās. Palielināta asins plūsma no palielinātas liesas var paaugstināt spiedienu portāla vēnā jūsu aknās, izraisot stāvokli, ko sauc par portāla hipertensiju. Tas var radīt pārāk lielu spiedienu uz mazākām vēnām vēderā un barības vadā, kas var izraisīt pārmērīgu asiņošanu vai vēnu plīsumu.
• Audzēji. Asins šūnas var veidoties salikumos ārpus kaulu smadzenēm, izraisot audzēju augšanu citos ķermeņa apgabalos. Atkarībā no tā, kur šie audzēji atrodas, tie var izraisīt dažādas problēmas, ieskaitot krampjus, asiņošanu kuņģa traktā vai muguras smadzeņu saspiešanu.
• Akūta leikēmija. Aptuveni 15 līdz 20 procenti cilvēku ar MF attīstās akūta mieloleikoze, kas ir nopietna un agresīva vēža forma.

Dzīvo ar mielofibrozi

Lai gan MF agrīnā stadijā bieži neizraisa simptomus, tas galu galā var izraisīt nopietnas komplikācijas, ieskaitot agresīvākus vēža veidus. Strādājiet ar ārstu, lai noteiktu labāko ārstēšanas kursu jums un to, kā jūs varat pārvaldīt savus simptomus. Dzīvošana kopā ar MF var radīt stresu, tāpēc jums var būt noderīgi meklēt atbalstu no tādas organizācijas kā Leikēmijas un limfomas biedrība vai Mieloproliferatīvo jaunveidojumu pētījumu fonds. Abas organizācijas var palīdzēt jums atrast vietējās atbalsta grupas, tiešsaistes kopienas un pat finanšu resursus ārstēšanai.