Gēnu terapija: kas tas ir, kā tas tiek darīts un ko var ārstēt

Saturs

• Kā tas tiek darīts
• CRISPR tehnika
• Automašīnu T-šūnu tehnika
• Slimības, kuras gēnu terapija var ārstēt
• Gēnu terapija pret vēzi

Gēnu terapija, kas pazīstama arī kā gēnu terapija vai gēnu rediģēšana, ir novatoriska ārstēšana, kas sastāv no paņēmienu kopuma, kas var būt noderīgs sarežģītu slimību, piemēram, ģenētisko slimību un vēža, ārstēšanā un profilaksē, modificējot specifiskus gēnus.

Gēnus var definēt kā iedzimtības pamatvienību, un tos veido specifiska nukleīnskābju, tas ir, DNS un RNS, secība, kas satur informāciju, kas saistīta ar personas īpašībām un veselību. Tādējādi šāda veida ārstēšana sastāv no izmaiņu izraisīšanas slimības skarto šūnu DNS un ķermeņa aizsardzības aktivizēšanas, lai atpazītu bojātos audus un veicinātu to izvadīšanu.

Šādi ārstējamas slimības ir tādas, kas saistītas ar zināmām DNS izmaiņām, piemēram, vēzis, autoimūnas slimības, diabēts, cistiskā fibroze, starp citām deģeneratīvām vai ģenētiskām slimībām, tomēr daudzos gadījumos tās joprojām ir attīstības fāzē testus.

Kā tas tiek darīts

Gēnu terapija sastāv no gēnu, nevis zāļu lietošanas slimību ārstēšanai. To veic, mainot slimības bojāto audu ģenētisko materiālu ar citu, kas ir normāls. Pašlaik gēnu terapija ir veikta, izmantojot divas molekulārās metodes, CRISPR tehniku ​​un Car T-Cell tehniku:

CRISPR tehnika

CRISPR paņēmiens sastāv no specifisku DNS reģionu maiņas, kas varētu būt saistīti ar slimībām. Tādējādi šī metode ļauj precīzi, ātri un lētāk mainīt gēnus noteiktās vietās. Kopumā tehniku ​​var veikt ar dažām darbībām:

• Tiek identificēti specifiski gēni, kurus var saukt arī par mērķa gēniem vai sekvencēm;
• Pēc identificēšanas zinātnieki izveido “vadošās RNS” secību, kas papildina mērķa reģionu;
• Šī RNS tiek ievietota šūnā kopā ar Cas 9 proteīnu, kas darbojas, sagriežot mērķa DNS secību;
• Pēc tam iepriekšējā DNS secībā tiek ievietota jauna DNS secība.

Lielākā daļa ģenētisko izmaiņu ir saistītas ar gēniem, kas atrodas somatiskajās šūnās, tas ir, šūnās, kas satur ģenētisko materiālu, kas netiek nodots no paaudzes paaudzē, ierobežojot izmaiņas tikai šai personai. Tomēr ir parādījušies pētījumi un eksperimenti, kuros CRISPR paņēmiens tiek veikts ar dzimumšūnām, tas ir, ar olšūnu vai spermu, kas ir radījis virkni jautājumu par tehnikas pielietojumu un tā drošību cilvēka attīstībā. .

Tehnikas un gēnu rediģēšanas ilgtermiņa sekas vēl nav zināmas. Zinātnieki uzskata, ka manipulācijas ar cilvēka gēniem var padarīt cilvēku uzņēmīgāku pret spontānu mutāciju rašanos, kas var izraisīt imūnsistēmas pārmērīgu aktivizēšanos vai nopietnāku slimību parādīšanos.

Papildus diskusijai par gēnu rediģēšanu, lai apietu spontānu mutāciju iespējamību un izmaiņu pārnesamību nākamajām paaudzēm, plaši apspriests arī procedūras ētiskais jautājums, jo šo paņēmienu var izmantot arī, lai mainītu mazuļa īpašības, piemēram, acu krāsa, augums, matu krāsa utt.

Automašīnu T-šūnu tehnika

Car T-Cell tehnika jau tiek izmantota Amerikas Savienotajās Valstīs, Eiropā, Ķīnā un Japānā, un nesen to izmanto Brazīlijā limfomas ārstēšanai. Šis paņēmiens sastāv no imūnsistēmas maiņas, lai audzēja šūnas būtu viegli atpazīstamas un izvadāmas no organisma.

Lai to izdarītu, tiek noņemtas personas aizsardzības T šūnas un tiek manipulēts ar to ģenētisko materiālu, šūnām pievienojot CAR gēnu, kas ir pazīstams kā himērisks antigēna receptors. Pēc gēna pievienošanas šūnu skaits tiek palielināts, un no brīža, kad tiek pārbaudīts pietiekams šūnu skaits un audzēja atpazīšanai vairāk pielāgotu struktūru klātbūtne, rodas cilvēka imūnsistēmas pasliktināšanās un pēc tam injekcija. aizsardzības šūnu, kas modificētas ar CAR gēnu.

Tādējādi notiek imūnsistēmas aktivizēšanās, kas sāk vieglāk atpazīt audzēja šūnas un spēj efektīvāk iznīcināt šīs šūnas.

Slimības, kuras gēnu terapija var ārstēt

Gēnu terapija ir daudzsološa jebkuras ģenētiskas slimības ārstēšanā, tomēr tikai dažām to jau var veikt vai tā ir testa fāzē. Ģenētiskā rediģēšana ir pētīta ar mērķi ārstēt tādas ģenētiskas slimības kā, piemēram, cistiskā fibroze, iedzimta aklums, hemofilija un sirpjveida šūnu anēmija, taču tā tiek uzskatīta arī par tehniku, kas var veicināt nopietnāku un sarežģītāku slimību profilaksi , piemēram, vēzis, sirds slimības un HIV infekcija.

Neskatoties uz to, ka tiek vairāk pētīts slimību ārstēšanai un profilaksei, gēnu rediģēšanu var izmantot arī augos, lai tie kļūtu tolerantāki pret klimata pārmaiņām un izturīgāki pret parazītiem un pesticīdiem, kā arī pārtikas produktos ar mērķi būt barojošākiem. .

Gēnu terapija pret vēzi

Gēnu terapija vēža ārstēšanai jau tiek veikta dažās valstīs, un tā ir īpaši indicēta, piemēram, īpašiem leikēmijas, limfomas, melanomas vai sarkomas gadījumiem. Šis terapijas veids galvenokārt sastāv no ķermeņa aizsardzības šūnu aktivizēšanas, lai atpazītu audzēja šūnas un tās iznīcinātu, kas tiek darīts, pacienta ķermenī injicējot ģenētiski modificētus audus vai vīrusus.

Tiek uzskatīts, ka nākotnē gēnu terapija kļūs efektīvāka un aizstās pašreizējās vēža ārstēšanas metodes, tomēr, tā kā tā joprojām ir dārga un prasa progresīvas tehnoloģijas, vēlams to norādīt gadījumos, kad nereaģē uz ārstēšanu ar ķīmijterapiju, staru terapiju un ķirurģija.