Pajautājiet ekspertam: mielobibrozes atklājumi un klīniskie pētījumi

Saturs

• Kādi nesenie un notiekošie klīniskie pētījumi notiek mielofibrozes gadījumā?
• Vai ir bijuši kādi neseni pētījumu atklājumi mielofibrozes ārstēšanai vai ārstēšanai?
• Kur un kā kāds var atrast mielofibrozes klīniskos pētījumus, lai piedalītos?
• Cik veiksmīga ir pašreizējā ārstēšana mieloberibrozes ārstēšanā?
• Vai ir kādi riski, iestājoties klīniskajā izpētē?
• Kādi ir labākie veidi, kā novērst mielofibrozes progresēšanu?
• Vai var izārstēt mielofibrozi?

Kādi nesenie un notiekošie klīniskie pētījumi notiek mielofibrozes gadījumā?

Tas ir ļoti aktīvs laiks mielofibrozes izpētei. Pirms dažiem gadiem JAKARTA un JAKARTA2 pētījumos tika ziņots par liesas saraušanos un simptomu uzlabošanos, izmantojot selektīvo JAK2 inhibitoru fedratinibu.

Pavisam nesen PERSIST pētījums parādīja multikināžu inhibitora pacritiniba efektivitāti. Šīs aizraujošās zāles III fāzes izmēģinājums tiek aktīvi vervēts. Vienkāršotais pētījums parādīja daudzsološus rezultātus JAK1 / JAK2 inhibitora momelotiniba lietošanai.

Desmitiem notiekošo klīnisko pētījumu tiek apskatītas jaunas mērķa zāles gan atsevišķi, gan kombinācijā ar medikamentiem, kas jau ir apstiprināti mielofibrozes ārstēšanai. Cerams, ka mūsu rīklodziņā būs vairāk rīku šīs slimības ārstēšanai, tiklīdz tiks pabeigti pašreizējie pētījumi.

Vai ir bijuši kādi neseni pētījumu atklājumi mielofibrozes ārstēšanai vai ārstēšanai?

Pilnīgi. Ārsti ir zinājuši par JAK2 kavēšanas nozīmi mielobibrozes ārstēšanā kopš Jakafi (ruxolitinib) apstiprināšanas mielofibrozes ārstēšanā 2011. gadā.

JAK2 inhibitors Inrebic (fedratinibs) pagājušajā gadā tika apstiprināts vidēja līmeņa 2 vai augsta riska mielofibrozei. Tagad mēs to varam izmantot vai nu sākotnēji, vai pēc tam, kad ir pārgājis uz Jakafi.

Pacritinibs ir vēl viena ļoti aizraujoša narkotika. Tā kā tas nenomāc kaulu smadzenes, mēs to varam izmantot pacientiem ar ļoti zemu trombocītu skaitu. Šis ir mielofibrozes pacientiem izplatīts atklājums, kas var ierobežot ārstēšanas iespējas.

Kur un kā kāds var atrast mielofibrozes klīniskos pētījumus, lai piedalītos?

Vienkāršākais un labākais veids, kā piedalīties izmēģinājumā, ir pajautājiet savam ārstam. Viņi var pārmeklēt desmitiem pētījumu, lai redzētu, kurš būtu vispiemērotākais jūsu veidam un slimības stadijai. Ja pētījums nav pieejams jūsu ārsta kabinetā, viņi var koordinēt nosūtījumu uz centru, kas piedāvā izmēģinājumu.

Clinicaltrials.gov ir datu bāze, kuru uztur Nacionālie veselības institūti un kurā uzskaitīti visi pieejamie klīniskie pētījumi. Tas ir pieejams ikvienam, lai to pārskatītu, un tas ir viegli meklējams. Tomēr tas var mulsināt cilvēkus, kuriem nav medicīniska pamata.

Pacientu interešu aizstāvības grupas ir arī lieliski resursi daudzām tēmām, ieskaitot klīniskos pētījumus. Iepazīstieties ar MPN Izglītības fondu vai MPN Advocacy & Education International.

Cik veiksmīga ir pašreizējā ārstēšana mieloberibrozes ārstēšanā?

Mielofibrozes pārvaldība ir nogājusi garu ceļu pēdējo 10 gadu laikā. Genomu analīzes ir palīdzējušas precīzi noregulēt mūsu riska vērtēšanas sistēmu. Tas palīdz ārstiem noteikt, kurš no kaulu smadzeņu transplantācijas iegūs visvairāk.

Efektīvo mielofibrozes zāļu saraksts pieaug. Šīs zāles palīdz pacientiem dzīvot ilgāk ar mazāk simptomu un labāku dzīves kvalitāti.

Mums vēl tāls ceļš ejams. Cerams, ka pašreizējie un turpmākie pētījumi sniegs mums vēl vairāk apstiprinātu terapiju un labākas ārstēšanas kombinācijas, lai vēl vairāk uzlabotu rezultātus cilvēkiem ar mielofibrozi.

Vai ir kādi riski, iestājoties klīniskajā izpētē?

Katrā ārstēšanā ir riski un ieguvumi. Klīniskie pētījumi nav izņēmums.

Ļoti svarīgi ir klīniskie pētījumi. Viņi ir vienīgais veids, kā ārsti var atklāt jaunus un uzlabotus vēža ārstēšanas veidus. Pētījumos iesaistītie pacienti saņem vislabāko aprūpes vadību.

Katrā atsevišķā pētījumā riski ir atšķirīgi. Tās varētu ietvert izmeklēto zāļu specifiskās blakusparādības, terapijas ieguvumu trūkumu un piešķiršanu placebo.

Lai reģistrētos klīniskajā izpētē, jums jāparaksta informēta piekrišana. Šis ir ilgs process ar pētnieku komandu. Jūsu veselības aprūpes komanda rūpīgi pārskatīs un izskaidros visus riskus un ieguvumus jums.

Kādi ir labākie veidi, kā novērst mielofibrozes progresēšanu?

Joprojām nav skaidrs, kā mēs patiesi varam ietekmēt slimības progresēšanu. COMFORT pētījumu apkopoto datu ilgtermiņa pārraudzība liecina, ka ārstēšana ar Jakafi var dubultot kopējo izdzīvošanu, salīdzinot ar labāko pieejamo terapiju tajā laikā.

Šis secinājums ir nedaudz pretrunīgs. Nav skaidrs, vai izdzīvošanas ieguvums ir novēlota progresēšana vai citi ieguvumi, piemēram, uzlabots uzturs pēc liesas saraušanās.

Vai var izārstēt mielofibrozi?

Labākās iespējas ilgstošai slimības kontrolei ir kaulu smadzeņu transplantācija, kas pazīstama arī kā cilmes šūnu transplantācija. Šķiet, ka tas izārstē dažus pacientus. Ir grūti droši paredzēt.

Transplantācija ir augsta riska un atalgojuma iespēja. Tas ir piemērots tikai dažiem pacientiem, kuri var izturēties pret procesa satricinājumu. Ārsts var ieteikt, vai kaulu smadzeņu transplantācija jums ir piemērota, un koordinēt nosūtīšanu pieredzējušai transplantācijas komandai uz konsultāciju.

Ivy Altomare, MD, ir Hercoga Universitātes medicīnas asociētais profesors un Hercoga vēža tīkla medicīnas direktora palīgs. Viņa ir godalgota pasniedzēja, kuras klīniskā uzmanība ir vērsta uz onkoloģijas un hematoloģijas klīnisko pētījumu izpratnes un piekļuves palielināšanu lauku kopienās.