Izpratne par mielofibrozi

Saturs

• Kādi ir simptomi?
• Kas to izraisa?
• Vai pastāv kādi riska faktori?
• Kā tas tiek diagnosticēts?
• Kā tas tiek ārstēts?
• Anēmijas ārstēšana
• Paplašinātas liesas ārstēšana
• Mutētu gēnu ārstēšana
• Eksperimentālās ārstēšanas metodes
• Vai ir kādas komplikācijas?
• Dzīvošana ar mielofibrozi

Kas ir mielofibroze?

Mielofibroze (MF) ir kaulu smadzeņu vēža veids, kas ietekmē jūsu ķermeņa spēju ražot asins šūnas. Tā ir daļa no nosacījumu grupas, ko sauc par mieloproliferatīvām neoplazmām (MPN). Šie apstākļi liek jūsu kaulu smadzeņu šūnām pārtraukt attīstību un darbību tā, kā vajadzētu, kā rezultātā rodas šķiedru rētaudi.

MF var būt primārs, tas nozīmē, ka tas notiek pats par sevi, vai sekundārs, tas nozīmē, ka tas rodas no cita stāvokļa - parasti tāda, kas ietekmē jūsu kaulu smadzenes. Arī citi MPN var pāriet uz MF. Kaut arī daži cilvēki var pavadīt gadus bez simptomiem, citiem ir simptomi, kas pasliktinās, pateicoties kaulu smadzeņu rētām.

Kādi ir simptomi?

Mielofibroze mēdz parādīties lēni, un daudzi cilvēki sākumā nemana simptomus. Tomēr, progresējot un sākot traucēt asins šūnu ražošanu, tā simptomi var būt:

• nogurums
• elpas trūkums
• viegli sasitumi vai asiņošana
• sajūta sāpes vai pilnību kreisajā pusē, zem ribām
• nakts svīšana
• drudzis
• kaulu sāpes
• apetītes zudums un svara zudums
• deguna asiņošana vai smaganu asiņošana

Kas to izraisa?

Mielofibroze ir saistīta ar ģenētisku mutāciju asins cilmes šūnās. Tomēr pētnieki nav pārliecināti, kas izraisa šo mutāciju.

Kad mutācijas šūnas atkārtojas un dalās, tās nodod mutāciju jaunām asins šūnām. Galu galā mutācijas šūnas pārspēj kaulu smadzeņu spēju ražot veselīgas asins šūnas. Tā rezultātā parasti ir pārāk maz sarkano asins šūnu un pārāk daudz balto asins šūnu. Tas arī izraisa rētas un jūsu kaulu smadzeņu sacietēšanu, kas parasti ir mīksta un poraina.

Vai pastāv kādi riska faktori?

Mielofibroze ir reta parādība, kas sastopama tikai aptuveni 1,5 no katriem 100 000 cilvēkiem Amerikas Savienotajās Valstīs. Tomēr vairākas lietas var palielināt jūsu attīstības risku, tostarp:

• Vecums. Kaut arī jebkura vecuma cilvēkiem var būt mielofibroze, to parasti diagnosticē tie, kas vecāki par 50 gadiem.
• Vēl viena asins slimība. Daži cilvēki ar MF to attīstās kā cita stāvokļa komplikāciju, piemēram, trombocitēmiju vai policitēmiju.
• Iedarbība ar ķīmiskām vielām. MF ir saistīts ar noteiktu rūpniecisko ķīmisko vielu iedarbību, ieskaitot toluolu un benzolu.
• Radiācijas iedarbība. Cilvēkiem, kuri ir bijuši pakļauti radioaktīvu materiālu iedarbībai, var būt paaugstināts MF attīstības risks.

Kā tas tiek diagnosticēts?

MF parasti parādās pēc ikdienas pilnīgas asins analīzes (CBC). Cilvēkiem ar MF parasti ir ļoti zems sarkano asins šūnu līmenis un neparasti augsts vai zems balto asins šūnu un trombocītu līmenis.

Pamatojoties uz jūsu CBC testa rezultātiem, ārsts var veikt arī kaulu smadzeņu biopsiju. Tas ietver nelielu kaulu smadzeņu parauga ņemšanu un rūpīgāku tā aplūkošanu, lai noteiktu MF pazīmes, piemēram, rētas.

Jums var būt nepieciešama arī rentgena vai MRI skenēšana, lai izslēgtu citus iespējamos simptomu cēloņus vai CBC rezultātus.

Kā tas tiek ārstēts?

MF ārstēšana parasti ir atkarīga no jums raksturīgo simptomu veidiem. Daudzi bieži sastopami MF simptomi ir saistīti ar MF izraisītu pamatslimību, piemēram, anēmiju vai palielinātu liesu.

Anēmijas ārstēšana

Ja MF izraisa smagu anēmiju, jums var būt nepieciešams:

• Asins pārliešana. Regulāra asins pārliešana var palielināt sarkano asins šūnu skaitu un mazināt anēmijas simptomus, piemēram, nogurumu un nespēku.
• Hormonu terapija. Vīriešu hormona androgēna sintētiskā versija dažiem cilvēkiem var veicināt sarkano asins šūnu veidošanos.
• Kortikosteroīdi. Tos var lietot kopā ar androgēniem, lai veicinātu sarkano asins šūnu veidošanos vai samazinātu to iznīcināšanu.
• Recepšu medikamenti. Imūnmodulējoši medikamenti, piemēram, talidomīds (Thalomid) un lenalidomīds (Revlimid), var uzlabot asins šūnu skaitu. Tie var arī palīdzēt ar palielinātas liesas simptomiem.

Paplašinātas liesas ārstēšana

Ja jums ir palielināta liesa, kas saistīta ar MF, kas rada problēmas, ārsts var ieteikt:

• Radiācijas terapija. Staru terapija izmanto mērķtiecīgus starus, lai iznīcinātu šūnas un samazinātu liesas lielumu.
• Ķīmijterapija. Dažas ķīmijterapijas zāles var samazināt palielinātas liesas lielumu.
• Ķirurģija. Splenektomija ir ķirurģiska procedūra, kas noņem jūsu liesu. Jūsu ārsts to var ieteikt, ja jūs nereaģējat labi uz citām ārstēšanas metodēm.

Mutētu gēnu ārstēšana

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde 2011. gadā apstiprināja jaunu medikamentu, ko sauc par ruksolitinibu (Jakafi), lai ārstētu ar MF saistītos simptomus. Ruksolitinibs ir vērsts uz noteiktu ģenētisku mutāciju, kas var būt MF cēlonis. In tika pierādīts, ka tas samazina palielināto liesu lielumu, mazina MF simptomus un uzlabo prognozi.

Eksperimentālās ārstēšanas metodes

Pētnieki strādā pie jaunu MF ārstēšanas metožu izstrādes. Lai gan daudziem no tiem ir jāveic papildu pētījumi, lai pārliecinātos, ka tie ir droši, ārsti noteiktos gadījumos ir sākuši izmantot divas jaunas ārstēšanas metodes:

• Cilmes šūnu transplantācija. Cilmes šūnu transplantācijas spēj izārstēt MF un atjaunot kaulu smadzeņu darbību. Tomēr procedūra var izraisīt dzīvībai bīstamas komplikācijas, tāpēc to parasti veic tikai tad, kad nekas cits nedarbojas.
• Alfa interferons. Alfa interferons ir aizkavējis rētaudu veidošanos kaulu smadzenēs cilvēkiem, kuri tiek ārstēti agri, taču ir vajadzīgi vairāk pētījumu, lai noteiktu tā ilgtermiņa drošību.

Vai ir kādas komplikācijas?

Laika gaitā mielofibroze var izraisīt vairākas komplikācijas, tostarp:

• Paaugstināts asinsspiediens aknās. Palielināta asins plūsma no palielinātas liesas var paaugstināt spiedienu vārtu vēnā jūsu aknās, izraisot stāvokli, ko sauc par portālu hipertensiju. Tas var radīt pārāk lielu spiedienu uz mazākām vēnām jūsu kuņģī un barības vadā, kas var izraisīt pārmērīgu asiņošanu vai vēnas plīsumu.
• Audzēji. Asins šūnas var veidoties čemuros ārpus kaulu smadzenēm, izraisot audzēju augšanu citās ķermeņa vietās. Atkarībā no tā, kur šie audzēji atrodas, tie var izraisīt dažādas problēmas, tostarp krampjus, asiņošanu kuņģa traktā vai muguras smadzeņu saspiešanu.
• Akūta leikēmija. Apmēram 15 līdz 20 procentiem cilvēku ar MF attīstās akūta mieloleikoze, nopietna un agresīva vēža forma.

Dzīvošana ar mielofibrozi

Kaut arī MF agrīnā stadijā bieži neizraisa simptomus, tas galu galā var izraisīt nopietnas komplikācijas, tostarp agresīvākus vēža veidus. Sadarbojieties ar savu ārstu, lai noteiktu vislabāko ārstēšanas kursu un to, kā jūs varat pārvaldīt simptomus. Dzīve ar MF var radīt stresu, tāpēc jums var būt noderīgi meklēt atbalstu no tādas organizācijas kā Leikēmijas un limfomas biedrība vai Mieloproliferatīvo neoplazmas pētījumu fonds. Abas organizācijas var palīdzēt jums atrast vietējās atbalsta grupas, tiešsaistes kopienas un pat finanšu resursus ārstēšanai.